Yoyo只有4岁看上去像个快乐的小天使,可是她患有一种罕见的中枢神经系统退化症Sanfilippo,慢慢的她不能再说话和唱歌,再也记不清爸爸和妈妈,也不能再走路和吃饭,如果找不到方法10岁左右她将再也无法感受这个世界。我们寻遍世界找到了治愈的希望,请了解和加入我们,您的每一份帮助不论大小都会使yoyo的梦想迈向现实。

Sanfilippo的研究现状

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Soma fast delivery no doctors 由于酶替代药物不能直接通过人体血脑屏障,已用于其他型粘多糖病的药物对于Sanfilippo均宣告无效。科学家目前主要有三个研究方向:酶替代疗法(ERT)、基因治疗(GT)、其他小分子药物(如SRT疗法,目前无明确进展,暂且省略)

一、酶替代治疗

Soma fast delivery no doctors 科学家曾尝试用不同传输装置(如Shire使用IDDD)从脊椎或脑部将药物避开血脑屏障送至中枢神经系统,很遗憾这种方法均已失败告终。

http://www.bigleaguekickball.com/category/press/ buy soma shipped ups 然而,对于中国患儿来说,经济条件是最大的困难。任何酶替代药物均需终生注射,按目前其他粘多糖已上市的药品定价,每个孩子每年的药费高达100~200万人民币。由于我国尚未对罕见病立法保护,所有医疗费用均不在医保范围内。

buy soma with saturday delivery 粘多糖病各型酶替代药物统计见下表:(第一项MPS3A的ERT疗法已于2016年宣告失败)

http://shareholderacademy.com/blog/tag/shareholders/ MPS-ERT

二、基因治疗

http://shareholderacademy.com/blog/iconsumer/letter-from-the-ceo-may-13-2018/ 基因治疗是指将外源功能基因导入靶细胞,以纠正或补偿因基因缺陷和异常所导致的疾病,从而达到治疗目的的治疗方法。

http://shareholderacademy.com/blog/iconsumer/letter-from-the-ceo-may-13-2018/ 国外Sanfilippo基因治疗的研究现状:

follow site MPS3-GT

http://shareholderacademy.com/blog/tag/99/ 法国Lysogene公司研制的SF301是全球首个用于儿童中枢神经系统退化症的基因治疗药物,2013年完成了Phase Ⅰ 阶段临床试验,并于 2014年3月获得了2200万美元的成功注资。值得一提的是,这家公司的创始人兼CEO,Karen. ACIAH也是位SF患儿妈妈, 她用了不到5年时间创造了一个奇迹。

美国Nationwide儿童医院基因治疗研究中心的Dr. McCarty 及Dr. Haiyan Fu过去15年一直从事SF(MPS3A、MPS3B)的基因治疗研究,项目支持很大部分来源于美国多个SF罕见病家庭发起的基金,在患儿家庭及科学家的不懈努力下,2016年5月一个名叫Eliza的小女孩成功接受了MPS3A基因治疗,成为全球首例,根据他父亲更新的FACEBOOK,Eliza目前状态良好,并且有了更多的交流、语言及动作上的进步。

三、基因疗法怎样治疗Sanfilippo

以下视频为美国Abeona公司(Abeona希腊语是儿童保护神,该公司发起者为患儿家庭组织)为SF罕见病患儿募款所制作的宣传片,仅用不到1分钟的时间生动说明了基因治疗是如何工作的:

GT-history

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