Yoyo只有4岁看上去像个快乐的小天使,可是她患有一种罕见的中枢神经系统退化症Sanfilippo,慢慢的她不能再说话和唱歌,再也记不清爸爸和妈妈,也不能再走路和吃饭,如果找不到方法10岁左右她将再也无法感受这个世界。我们寻遍世界找到了治愈的希望,请了解和加入我们,您的每一份帮助不论大小都会使yoyo的梦想迈向现实。

国际粘多糖协会合作资助MPSIII基因治疗

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经过多年对基因治疗的期待,我们很高兴向大家宣布MPS IIIA及MPS IIIB基因治疗临床试验将在2015年初至中期正式开始。感谢来自俄亥俄州哥伦布儿童医院的教授Drs. Haiyan Fu 和 Douglas McCarty,使孩子们的这项治疗方法即将变成现实。哥伦布儿童医院的医生Dr. Kevin Flanigan负责领导MPS III自然病程研究和即将到来的基因治疗临床试验。

国际粘多糖协会与各国MPS及Sanfilippo基金会通过投资Abeona 公司的方式,携手资助这个关键的研究项目。本协会已将MPS III限额研究基金112500美元投入这项国际合作。

关于这次合作的详细信息请参阅Abeona网站媒体发布。

原文链接: mpssociety.org 【翻译】Yoyo妈妈

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