2019年4月16日央视2频道《消费主张》栏目播出了北京市瑞希罕见病基因治疗技术研究所(简称瑞希所)的相关纪录片,该片在未经家属同意的情况下,擅自将患儿Yoyo的视频为瑞希所宣传使用,严重违背了我们的意愿。非营利不等于公益,即使是公益组织也不能未经患者同意擅自宣传,此段视频不但有...
3年前 (2019-04-27) 3369℃ 0评论
Synageva 生物制药公司宣布启动SBC-103临床试验新药申请用于治疗MPSIIIB。该公司计划开始招募第1/2阶段临床试验的MPS IIIB患者,研究简单静脉注射给药SBC-103的结果,2015年报告初步数据。
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7年前 (2015-03-27) 4585℃ 0评论
BioMarin宣布FDA授予BMN250为孤儿药用于治疗MPS IIIB,并且有望在2015年中期启动临床试验研究。
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7年前 (2015-03-27) 3856℃ 0评论
经过多年对基因治疗的期待,我们很高兴向大家宣布MPS IIIA及MPS IIIB基因治疗临床试验将在2015年初至中期正式开始。感谢来自俄亥俄州哥伦布儿童医院的教授Drs. Haiyan Fu 和 Douglas McCarty,使孩子们的这项治疗方法即将变成现实。哥伦布儿童医院...
7年前 (2015-03-27) 4111℃ 0评论
俄亥俄州,克里夫兰,2014年12月1日
新兴企业Abeona生物科技公司今天宣布已完成360万美元临床实验前研究计划,用于治疗一种罕见且严重致命的儿童遗传代谢病Sanfilippo(粘多糖三型,MPSⅢ),患儿多数活不过十几岁。投资者包括美国本土Cure Sanfilippo基...
7年前 (2015-03-27) 4135℃ 0评论