Yoyo只有4岁看上去像个快乐的小天使,可是她患有一种罕见的中枢神经系统退化症Sanfilippo,慢慢的她不能再说话和唱歌,再也记不清爸爸和妈妈,也不能再走路和吃饭,如果找不到方法10岁左右她将再也无法感受这个世界。我们寻遍世界找到了治愈的希望,请了解和加入我们,您的每一份帮助不论大小都会使yoyo的梦想迈向现实。

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FDA授予BMN250为孤儿药用于治疗MPS IIIB

FDA授予BMN250为孤儿药用于治疗MPS IIIB
BioMarin宣布FDA授予BMN250为孤儿药用于治疗MPS IIIB,并且有望在2015年中期启动临床试验研究。 更多信息请阅读全文 investors.bmrn.com 转载请注明:为Yoyo找到治愈粘多糖的方法 » FDA授予BMN250为孤儿药用于治疗M...

6年前 (2015-03-27) 3223℃ 0评论

最新消息

国际粘多糖协会合作资助MPSIII基因治疗

国际粘多糖协会合作资助MPSIII基因治疗
经过多年对基因治疗的期待,我们很高兴向大家宣布MPS IIIA及MPS IIIB基因治疗临床试验将在2015年初至中期正式开始。感谢来自俄亥俄州哥伦布儿童医院的教授Drs. Haiyan Fu 和 Douglas McCarty,使孩子们的这项治疗方法即将变成现实。哥伦布儿童医院...

6年前 (2015-03-27) 3534℃ 0评论

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Abeona完成360万美元基金筹集用于Sanfilippo治疗研发

Abeona完成360万美元基金筹集用于Sanfilippo治疗研发
俄亥俄州,克里夫兰,2014年12月1日 新兴企业Abeona生物科技公司今天宣布已完成360万美元临床实验前研究计划,用于治疗一种罕见且严重致命的儿童遗传代谢病Sanfilippo(粘多糖三型,MPSⅢ),患儿多数活不过十几岁。投资者包括美国本土Cure Sanfilippo基...

6年前 (2015-03-27) 3538℃ 0评论

关于Sanfilippo

Sanfilippo手册中文版

Sanfilippo手册中文版
【摘自英国MPS协会网站,翻译:Yoyo妈妈   校对:Terrence】 目录 1 什么是Sanfilippo? 2 Sanfilippo的发病原因? 3 Sanfilippo还有不同亚型吗? 4 Sanfilippo的发病率? 5 Sanfilippo怎样遗传? 6 San...

7年前 (2014-11-16) 4575℃ 0评论

关于Sanfilippo

Yoyo妈妈为何建立网站

Yoyo妈妈为何建立网站
(一)寻找被遗忘的Sanfilippo患儿 Sanfilippo最初的表现仅为轻微的智力落后、多动、自闭症行为,很多地区的医生对此病所知甚少,导致该病误诊率很高,平均确诊时间需要2~3年,加之我国对罕见病尚未建立有效的登记系统,截至2017年8月大陆地区我仅找到26个SF患儿家庭...

7年前 (2014-11-16) 5627℃ 2评论

关于Sanfilippo

Sanfilippo的研究现状

Sanfilippo的研究现状
由于酶替代药物不能直接通过人体血脑屏障,已用于其他型粘多糖病的药物对于Sanfilippo均宣告无效。科学家目前主要有三个研究方向:酶替代疗法(ERT)、基因治疗(GT)、其他小分子药物(如SRT疗法,目前无明确进展,暂且省略) 一、酶替代治疗 科学家曾尝试用不同传输装置(如Sh...

7年前 (2014-11-16) 3722℃ 0评论