Yoyo只有4岁看上去像个快乐的小天使,可是她患有一种罕见的中枢神经系统退化症Sanfilippo,慢慢的她不能再说话和唱歌,再也记不清爸爸和妈妈,也不能再走路和吃饭,如果找不到方法10岁左右她将再也无法感受这个世界。我们寻遍世界找到了治愈的希望,请了解和加入我们,您的每一份帮助不论大小都会使yoyo的梦想迈向现实。
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Synageva宣布启动SBC-103临床试验新药申请用于治疗MPSIIIB

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国际粘多糖协会合作资助MPSIII基因治疗

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Soma fast delivery no doctors 经过多年对基因治疗的期待,我们很高兴向大家宣布MPS IIIA及MPS IIIB基因治疗临床试验将在2015年初至中期正式开始。感谢来自俄亥俄州哥伦布儿童医院的教授Drs. Haiyan Fu 和 Douglas McCarty,使孩子们的这项治疗方法即将变成现实。哥伦布儿童医院...

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Abeona完成360万美元基金筹集用于Sanfilippo治疗研发

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Sanfilippo手册中文版

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http://www.bigleaguekickball.com/about/ Soma fedex shipping, Soma shipped c.o.d. 【摘自英国MPS协会网站,翻译:Yoyo妈妈   校对:Terrence】 目录 1 什么是Sanfilippo? 2 Sanfilippo的发病原因? 3 Sanfilippo还有不同亚型吗? 4 Sanfilippo的发病率? 5 Sanfilippo怎样遗传? 6 San...

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Yoyo妈妈为何建立网站

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Sanfilippo的研究现状

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由于酶替代药物不能直接通过人体血脑屏障,已用于其他型粘多糖病的药物对于Sanfilippo均宣告无效。科学家目前主要有三个研究方向:酶替代疗法(ERT)、基因治疗(GT)、其他小分子药物(如SRT疗法,目前无明确进展,暂且省略) 一、酶替代治疗 科学家曾尝试用不同传输装置(如Sh...

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