Synageva 生物制药公司宣布启动SBC-103临床试验新药申请用于治疗MPSIIIB。该公司计划开始招募第1/2阶段临床试验的MPS IIIB患者，研究简单静脉注射给药SBC-103的结果，2015年报告初步数据。
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6年前 (2015-03-27) 3821℃ 0评论
BioMarin宣布FDA授予BMN250为孤儿药用于治疗MPS IIIB，并且有望在2015年中期启动临床试验研究。
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6年前 (2015-03-27) 3127℃ 0评论
经过多年对基因治疗的期待，我们很高兴向大家宣布MPS IIIA及MPS IIIB基因治疗临床试验将在2015年初至中期正式开始。感谢来自俄亥俄州哥伦布儿童医院的教授Drs. Haiyan Fu 和 Douglas McCarty，使孩子们的这项治疗方法即将变成现实。哥伦布儿童医院...
6年前 (2015-03-27) 3448℃ 0评论
俄亥俄州，克里夫兰，2014年12月1日
新兴企业Abeona生物科技公司今天宣布已完成360万美元临床实验前研究计划，用于治疗一种罕见且严重致命的儿童遗传代谢病Sanfilippo（粘多糖三型，MPSⅢ），患儿多数活不过十几岁。投资者包括美国本土Cure Sanfilippo基...
6年前 (2015-03-27) 3419℃ 0评论
【摘自英国MPS协会网站，翻译：Yoyo妈妈 校对：Terrence】
目录
1 什么是Sanfilippo？
2 Sanfilippo的发病原因？
3 Sanfilippo还有不同亚型吗？
4 Sanfilippo的发病率？
5 Sanfilippo怎样遗传？
6 San...
7年前 (2014-11-16) 4493℃ 0评论
（一）寻找被遗忘的Sanfilippo患儿
Sanfilippo最初的表现仅为轻微的智力落后、多动、自闭症行为，很多地区的医生对此病所知甚少，导致该病误诊率很高，平均确诊时间需要2~3年，加之我国对罕见病尚未建立有效的登记系统，截至2017年8月大陆地区我仅找到26个SF患儿家庭...
7年前 (2014-11-16) 5381℃ 2评论
由于酶替代药物不能直接通过人体血脑屏障，已用于其他型粘多糖病的药物对于Sanfilippo均宣告无效。科学家目前主要有三个研究方向：酶替代疗法（ERT）、基因治疗（GT）、其他小分子药物（如SRT疗法，目前无明确进展，暂且省略）
一、酶替代治疗
科学家曾尝试用不同传输装置（如Sh...
7年前 (2014-11-16) 3623℃ 0评论
